6月6日，港股創新藥企基石藥業（02616.HK）宣布，其同類首創精準治療藥物KIT/PDGFRA抑制劑泰吉華®（阿伐替尼片）在全球1期NAVIGATOR研究和中國橋接1/2期CS3007-101研究晚期胃腸道間質瘤（GIST）患者群體中的最新事后分析數據以壁報討論形式在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布。

對此，基石藥業首席執行官楊建新博士表示，“本次ASCO會議上更新的泰吉華®研究數據進一步印證了其在KIT突變晚期GIST精準治療領域的重要地位。作為深耕腫瘤免疫及精準治療領域的生物制藥企業，基石藥業一直致力于為腫瘤患者提供最新最優的治療方案。我們將繼續推進泰吉華®在大中華區的研發進程，探索其在更多疾病領域的治療潛力，期待其惠及更多患者。”

潛在二線治療新選擇

惠及更多GIST患者

泰吉華®中國研究主要研究者、北京大學腫瘤醫院副院長沈琳教授表示：“我們非常高興能夠在本次ASCO會議上展示泰吉華®在GIST患者中的最新研究數據。研究結果證實了泰吉華®在治療晚期GIST和攜帶特定KIT突變類型患者中的治療潛力。我們期待泰吉華®為更多中國的患者帶來臨床獲益。”

據了解，NAVIGATOR 全球研究（NCT02508532）是一項I期、開放標簽的臨床研究，旨在評估口服泰吉華®對患有不可切除或轉移性GIST成人患者的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）、藥效學（PD）和抗腫瘤活性。中國橋接1/2期研究（NCT04254939，CS3007-101研究）是一項開放標簽、多中心的I/II期臨床研究，旨在評估泰吉華®在不可切除或轉移性中國GIST患者中的安全性、PK和臨床療效。

研究結果顯示：在 GIST患者中，泰吉華®針對攜帶KIT活化環（外顯子17或18）突變并且不攜帶ATP結合口袋（外顯子13或14）突變（KIT ALpos ABPneg ）的患者的抗腫瘤活性比針對攜帶其他KIT突變的患者更強。泰吉華®可為攜帶特定KIT突變的GIST患者，尤其是攜帶KIT 活化環（AL，外顯子17和18）或KIT 外顯子9突變的患者，帶來明顯的臨床獲益。研究數據支持泰吉華®成為攜帶KIT ALpos ABPneg 突變GIST患者的潛在二線治療選擇，并且在攜帶ALpos ABPneg或KIT 9突變患者的后續治療中有所應用。

此次ASCO公布的事后分析數據顯示，共有160名KIT突變晚期GIST患者納入評估，其中131名患者來自NAVIGATOR研究，29名患者來自CS3007-101研究。NAVIGATOR研究數據截止日期為2021年3月31日，CS3007-101研究數據截止日期為2021年6月30日，中位隨訪時間為22.0個月。

與KIT ATP結合口袋（ABP）突變相比，KIT-AL突變的檢出率更高，達到46.3%。60名患者攜帶KIT-AL突變同時不攜帶KIT-ABP突變；100名患者攜帶其他KIT突變。

在所有療法中，ALpos ABPneg組的調整后中位無進展生存期（mPFS）為9.1個月，高于KIT其他基因突變組的3.4個月，且客觀緩解率（ORR）達到31.4% ，高于KIT其他基因突變組的12.1%。在二線治療中，KIT ALpos ABPneg組的mPFS和ORR分別為19.3個月和38.5%（n=13），在中國患者中分別為11.0個月和36.4%（3-9線，n=11）。在四線（n=14）和四線以上（n=19）的KIT 9突變患者中，mPFS分別為5.6個月和3.7個月。

多項新適應癥相繼獲批

提升藥物可及性和可負擔性

根據公開資料顯示，泰吉華®️已獲中國國家藥品監督管理局批準上市，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉移性GIST成人患者。值得一提的是，目前，泰吉華®已在中國大陸、中國臺灣、中國香港等地獲批上市。

根據《2022年CSCO胃癌診療指南》，GIST的年發病率約為10-15/100萬，中國每年發病人數約為2-3萬例，約90%的GIST患者攜帶KIT或PDGFRA突變，其中KIT突變最常見，達80%，GIST對放化療均不敏感，靶向療法是主要的治療手段。泰吉華®是國內唯一一款用于一線治療PDGFRA D842V基因突變GIST的藥物。

對此，基石藥業大中華區總經理兼商業部負責人周游博士表示，“泰吉華®是全球首個按驅動基因獲批的GIST精準治療藥物。目前，泰吉華®已經在超過80家醫院和DTP藥房完成列名，被納入超過90項商業保險項目。我們將繼續努力提高泰吉華®的可及性和可支付性，使更多患者能從這款全球領先的精準療法中獲益。”

據了解，在商業化方面，基石藥業已經通過廣泛的醫生教育、在診斷及治療標準化方面與行業協會展開合作以及與診斷公司合作，形成了針對目標疾病的精準藥物治療模式，同時也推動了泰吉華®列入惠民保項目，進一步提高藥物的可及性及可負擔性。此外，泰吉華®以其臨床優勢，獲得國內外多款指南的推薦，并獲中國首部《成人系統性肥大細胞增多癥診斷與治療中國指南（2022年版）》推薦為一線用藥。

值得一提的是，泰吉華®日前已被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于治療惰性系統性肥大細胞增多癥成人患者。此外，泰吉華®此前已獲FDA批準用于晚期SM成人患者包括侵襲性SM（ASM）、伴有血液腫瘤的SM（SM-AHN）和肥大細胞白血病（MCL）；以及攜帶PDGFRA外顯子18突變 (包括PDGFRA D842V突變) 的不可切除性或轉移性GIST成人患者。在歐洲，該藥物（商品名AYVAKYT®）則獲批用于ASM、SM-AHN、MCL以及攜帶PDGFRA D842V突變無法切除或轉移性GIST成人患者。