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地夫可特對杜興氏肌營養(yǎng)不良病有益

時(shí)間:2009-12-22  來源:藥品網(wǎng)ypw.cc  作者: 我要糾錯(cuò)


據(jù)多倫多大學(xué)的Douglas Biggar博士及其研究小組在1月出版的兒科學(xué)雜志上著文報(bào)導(dǎo),30例杜興氏肌營養(yǎng)不良(DMD)患者經(jīng)過數(shù)年地夫可特(deflazacort)治療后,其肌肉功能和呼吸肌力均得以保存,且脊柱側(cè)凸的嚴(yán)重程度也有所降低。

在這些患者平均8.4歲時(shí)開始接受每天0.9mg/kg的地夫可特治療,并將隨訪結(jié)果和24例未治療的DMD患者進(jìn)行對照研究。平均隨訪時(shí)間為3.2年,其中5例患者隨訪時(shí)間超過5年。如果患者年齡增加或出現(xiàn)體重增加就逐漸降低地夫可特的治療劑量。

在治療組平均10歲左右時(shí),可以行走、爬樓梯及從地板上站起的患者數(shù)目遠(yuǎn)多于未治療組。到患者平均年齡到13.7歲時(shí),13例未治療組患者因?yàn)榧怪鶄?cè)凸而接受了手術(shù)治療,而地夫可特治療組沒有這樣的病例。

在平均10歲時(shí),地夫可特治療組用力肺活量(FVC)的預(yù)測值百分比為85.3%,而未治療組為74%;到平均13歲時(shí),地夫可特治療組的預(yù)測值百分比仍在80%以上,未治療組則下降到43.2%。

基于以上發(fā)現(xiàn),研究小組認(rèn)為:即使DMD患者到了完全依靠輪椅的程度也不應(yīng)終止地夫可特的治療。

地夫可特的主要副作用為生長抑制和無癥狀性白內(nèi)障,但研究人員認(rèn)為生長抑制可能會(huì)為肌肉功能的保持帶來好處。

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