基石藥業（香港聯交所代碼：2616）今日宣布，其合作伙伴Blueprint Medicines公司近日在2023年美國過敏、哮喘和免疫學會（AAAAI）年會上公布了泰吉華®（阿伐替尼片）用于治療惰性系統性肥大細胞增多癥（ISM）患者中的PIONEER研究的詳細數據。與此前報道的一致，泰吉華®在主要和所有關鍵次要終點均具有統計學顯著性與臨床意義的重大改善。更新的結果進一步證實了泰吉華®在病理性肥大細胞負荷、疾病癥狀——包括總癥狀評分（TSS）、最嚴重的癥狀和所有類型癥狀，以及生活質量方面均具有獲益。泰吉華®治療的患者在各個臨床指標上均可見48周內的改善持續加深。泰吉華®耐受性良好，安全性優于安慰劑組，泰吉華®治療的患者中96%選擇在開放標簽擴展研究中繼續接受該治療。

基于該研究數據，Blueprint Medicines已經向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了泰吉華®的補充新藥申請（sNDA），并向歐洲藥品管理局（EMA）提交了泰吉華®的二類變更營銷授權申請（MAA），用于治療ISM患者。FDA已經授予泰吉華®該項申請的優先審查資格，處方藥使用者付費法案（PDUFA）規定的行動日期為2023年5月22日，同時，EMA已經確認了泰吉華®的MAA。

PIONEER研究數據亮點

在PIONEER研究的隨機、雙盲、安慰劑對照部分中，共有141名患者在13個國家的49個研究中心接受泰吉華®每日25毫克加最佳支持治療，71名患者接受安慰劑加最佳支持治療（安慰劑組）。該研究包括經中心病理學審核確診為ISM的成人患者，同時患者需滿足接受優化的最佳支持治療的情況下，仍然有中度至重度疾病負擔。所有患者在試驗期間能夠繼續進行針對癥狀的對癥治療，并在24周的治療期結束后有選擇地參加泰吉華®的開放標簽擴展研究。治療組和對照組的患者基線人口統計學特征平衡，并反映了顯著的疾病負擔。使用ISM癥狀評估表（ISM-SAF）評估疾病癥狀。

在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在所有病理性肥大細胞負荷指標上均實現了快速、持久和統計學顯著的降低。

在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在TSS方面取得了統計學上顯著且臨床上有意義的改善，在ISM-SAF所測量的所有類型的癥狀中都有改善，且隨著時間的推移而加深。

在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在最嚴重癥狀評分的平均變化方面取得了統計學上的顯著改善（p=0.015）。

在24周時，與安慰劑相比，泰吉華®在肥大細胞增多癥生活質量問卷（MC QoL）總分的平均百分比變化方面具有統計學顯著性與臨床意義的改善。

與安慰劑相比，泰吉華®具有良好的耐受性和安全性，支持ISM長期治療的臨床需求。

在所有治療組中，大多數不良事件（AEs）均為輕度至中度，導致停藥的治療相關AEs在兩組中均較低（分別為1.4％）。

與泰吉華®組（5.0％）相比，安慰劑組報告的嚴重不良事件更高（11.3％）。

最常見的治療相關不良事件（≥5％）是頭痛（泰吉華®7.8％ vs. 安慰劑 9.9％）、惡心（泰吉華® 6.4％ vs. 安慰劑 8.5％）、外周水腫（泰吉華®6.4％ vs. 安慰劑 1.4％）、眶周水腫（泰吉華® 6.4％ vs. 安慰劑 2.8％）和頭暈（泰吉華® 2.8％ vs. 安慰劑 7.0％）。大多數水腫AEs為1級，沒有導致治療中止的情況。

研究數據已在2月24日至27日舉行的2023年美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會上進行了發表。

泰吉華®️是一款強效、高選擇性、口服針對KIT和PDGFRA突變的激酶抑制劑，基石藥業與Blueprint Medicines公司達成獨家合作和授權協議，獲得了泰吉華®️在大中華地區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門和中國臺灣地區）的獨家開發和商業化權利。